O remédio mais caro do mundo chegou em Curitiba e já começou a ajudar pacientes que sofrem da Atrofia Muscular Espinhal (AME). Importado dos Estados Unidos no custo de R$ 12 milhões, o Zolgensma altera geneticamente uma pessoa e repõe um gene que a pessoa não tem. Nove crianças já receberam o remédio desde o dia 16 de setembro e três delas moram na capital paranaense. O Hospital Pequeno Príncipe abraçou esta causa e segue sendo referência em pediatria no Brasil.
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A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, progressiva e muitas vezes letal. Ela afeta a capacidade do indivíduo de caminhar, comer e, em última instância, respirar. Segundo a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1) e que pode evoluir para a morte. A doença afeta aproximadamente um em cada 10.000 nascidos vivos.
Após 40 anos de estudos, a medicação que repõe o gene SMN1, ausente em quem possui AME foi desenvolvida nos Estados Unidos. No entanto, a liberação no Brasil só foi aprovada pela Anvisa no último mês de agosto. Para importá-lo o custo é de R$ 12 milhões por paciente. Outra forma de medicação para a AME é o Spinraza, eficaz no tratamento pois previne a evolução da doença, mas não cura. Com o Spinraza, é preciso tomar a vida inteira e com Zolgensma, uma única dose é capaz de transformar a trajetória de uma pessoa.
Atualmente no Brasil, nove crianças já tiveram a oportunidade de receber esta medicação e três delas residem em Curitiba. Com o alto custo, as famílias recorrem à doações e também à Justiça para receber o remédio. No dia 20 de novembro, os gêmeos Antônio e Guilherme (2 anos e 10 meses) foram beneficiados com a dose milagrosa.
Daniela Forti, mãe dos meninos, lutou intensamente para conseguir duas doses do Zolgensma e teve que recorrer a esfera jurídica para conseguir que o plano de saúde bancasse R$ 24 milhões. “Eu tento esta medicação desde o diagnóstico do Antônio há dois anos. Viajei para os Estados Unidos para tentar, mas não consegui. Quando foi aprovada a liberação no Brasil começamos a buscar o remédio por uma medida judicial. Felizmente caiu na mão de uma juíza que entendeu a situação, pois eles estavam na última janela para receber devido ao peso deles. A farmacêutica garante a eficácia até 21 quilos, mas os médicos não aplicam se ultrapassar 16,5 quilos. Aí o plano de saúde teve que desembolsar integralmente o valor”, disse Daniela, que contou com o acompanhamento do Hospital Pequeno Príncipe.
Na espera da dose!
Uma família de Curitiba ainda aguarda com ansiedade a liberação do medicamento para o pequeno Pietro. Com cinco meses de vida, a criança nasceu aparentemente com a saúde perfeita. Os pais José Carlos e Elaine notaram no décimo quinto dia que o bebê fazia poucos movimentos e não demonstrava rigidez.
Exames não apontavam nada, mas somente com uma avaliação genética ficou comprovada a AME de grau 1. O pedido judicial foi feito com o objetivo de conseguir o remédio, mas foi negado na semana passada alegando que o valor do medicamento é extremamente alto. A advogada que representa a família espera ser notificada da decisão judicial para ingressar com recurso na tentativa de obter o medicamento de maneira gratuita ao Pietro.
Sem a medicação, os pais promovem rifas e uma vakinha virtual para conseguir chegar próximo do valor ou que complemente em uma possível compra. “Começamos a vakinha em setembro e faremos até um show de prêmios para o dia 6 de dezembro. Tem muita gente ajudando, mas precisamos de mais apoio”, ressaltou o metalúrgico José Carlos.
Resultado após seis meses e sorteio mundial
A neuropediatra Adriana Banzatto, 43 anos, atende crianças portadoras da Atrofia Muscular Espinhal no Hospital Pequeno Príncipe, referência em especialidades e áreas de atuação pediátrica. Responsável pela aplicação e acompanhamento de cada caso, Adriana reforça que o resultado do Zolgensma já vêm demonstrando evolução nas crianças que tiveram contato com o remédio e não apresentaram nenhuma reação mais pesada.
“Ainda é muito recente para verificarmos os resultados, mas conseguimos observar que tem criança que está mais firme. A melhora é vista depois de 6 meses de aplicação, mas nos exames que fazemos semanalmente não estamos tendo ações contrárias e isto é muito bom. É uma tecnologia totalmente nova que altera a genética da pessoa”, comentou a neuropediatra.
A médica também colabora na tentativa de conseguir o remédio mais caro do mundo em um sorteio. A cada duas semanas, três crianças ao redor do mundo são beneficiadas por um laboratório.
“ É um sorteio de 100 doses para crianças do mundo inteiro. Fazemos as inscrições e sete brasileiros ganharam sendo três que são atendidos no Pequeno Príncipe. Os pacientes ficam muito emocionados, quase não acreditam que foram contemplados. Em mais de uma vez perguntaram se eu tinha certeza que a criança tinha mesmo sido contemplada”, brinca Adriana, considerado pelos pais das crianças como uma verdadeira heroína.